武田制药有限企业今天宣布Iclusig(Ponatinib)关于难治性慢性粒细胞白血病(CML)或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph + ALL)的关键性2期PACE临床试验的最终数据发布。?该手稿今天在线提供,将包含在未来的血液印刷版中?。最终的五年结果支撑ICLUSIG作为慢性期CML(CP-CML)患者的有效治疗选择,其早期治疗失败。ICLUSIG是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI),具有对BCR-ABL1(一种在CML和Ph + ALL中表达的异常酪氨酸激酶)的天然和突变形式的强效活性,于2016年获得美国食品和药物管理局的全面批准.ICLUSIG用于治疗没有指示其他TKI的CML或Ph + ALL的成年患者,包括具有T315I阳性CML或T315I阳性Ph + ALL的患者。ICLUSIG未被指明,不建议用于治疗新诊断的CP-CML患者。
“PACE试验是CP-CML患者中接受过两次或三次以前TKI治疗的最长和最大的研究之一,该研究结果为治疗医生提供了有关ICLUSIG的临床益处和安全性的重要更新信息,”Jorge Eduardo说。医学博士,医学博士,医学副教授,白血病科,安德森癌症中心。“这些最终的PACE结果表明,无论剂量减少,ICLUSIG都能提供持久的临床意义反应。”
“这些数据的发布是ICLUSIG临床计划的重要里程碑,因为它表明ICLUSIG仍然是先前TKI失败的适当患者的有效治疗选择,包括T315I突变患者,其中没有其他TKI指征,“武汉ICLUSIG全球临床负责人高级医疗总监,医学博士Frank Neumann说。“虽然PACE研究分析未评估低剂量开始治疗对不良事件和反应率的影响,但正在进行的前瞻性剂量范围OPTIC(优化Ponatinib治疗CML)试验正在解决这一重要问题(NCT02467270) “。
支撑FDA加速批准计划的关键性2期PACE试验评估了ICLUSIG在449例CML患者中每日一次45 mg起始剂量的有效性和安全性(270 CP-CML,85加速期CML(AP-) CML),62例急性期CML(BP-CML)或Ph + ALL(n = 32)对既往TKI治疗或T315I突变耐药/不耐受,其中444例可评估疗效分析。最终结果反映数据截至2017年2月6日的分析,所有患者的中位随访时间为37.3个月,CP-CML患者中位随访时间为56.8个月。
以上图片为ICLUSIG(45mg)在致泰药业实拍图
据Blood报道,最终的5年结果表明:
以上图片为ICLUSIG(15mg)在致泰药业实拍图
关于CML,ALL和费城染色体
白血病是一种在人的骨髓中形成的血癌。慢性粒细胞白血病(CML)是白血病的四种主要类型之一;?它是在早期未成熟的骨髓细胞中发生的基因突变的结果,其形成红细胞,血小板和大多数类型的白细胞。随后,一种称为BCR-ABL1的异常基因?形式,将受损细胞转变为CML细胞。CML通常进展缓慢,但也可能变成快速增长的急性白血病,难以治疗。慢性期(CP)是CML的最早期。CP患者的白细胞水平异常高。症状通常是轻微的,可能包括疲劳,虚弱,呼吸短促,饱胀或早期饱腹感和体重减轻。
急性淋巴细胞白血病(ALL)起源于骨髓中的早期白细胞(称为淋巴细胞)(骨骼的软内部,其中产生新的血细胞)。“急性”一词意味着白血病可以迅速发展,如果不治疗,可能会在几个月内致命。
费城染色体是染色体9和22彼此切换时形成的异常染色体。这形成了较长的9号染色体和较短的22号染色体,这导致BCR-ABL1的发展并且与CML和Ph + ALL相关。
关于ICLUSIG??(普纳替尼)片剂
ICLUSIG是激酶抑制剂,针对BCR-ABL1,即在慢性骨髓性白血病(CML)和费城染色体阳性急性成淋巴细胞性白血病(PH + ALL)表示的异常酪氨酸激酶。ICLUSIG是一种靶向癌症医学,使用基于计算和结构的药物设计平台开发,专门用于抑制BCR-ABL1的活性。ICLUSIG靶向天然BCR-ABL1,以及携带治疗抗性突变的类似蛋白质,包括T315I突变,其与其他批准的TKI的抗性相关。ICLUSIG于2016年11月获得FDA的全面批准,并在欧盟,澳大利亚,瑞士,以色列,加拿大和日本获得批准。
在美国,ICLUSIG适用于:
ICLUSIG /PONATINIB/普纳替尼目前尚未在中国大陆及亚太地区上市,海外客户如需要金沙银河-金沙银河,欢迎与致泰药业联络查询。金沙银河是经香港政府卫生署注册的药品批发商,专注于全球新特药品进出口业务。